2021年11月10日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀年度報(bào)告（2020年）》，首次對(duì)中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀進(jìn)行了全面匯總分析，旨在全面掌握中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展，加強(qiáng)藥品監(jiān)管能力建設(shè)。
本報(bào)告根據(jù)2020年度登記的藥物臨床試驗(yàn)信息，從申辦者類(lèi)型、藥物類(lèi)型、試驗(yàn)品種、適應(yīng)癥、試驗(yàn)分期、特殊人群試驗(yàn)、臨床試驗(yàn)的組長(zhǎng)單位、啟動(dòng)耗時(shí)和完成情況等角度對(duì)臨床試驗(yàn)的整體進(jìn)展、主要特點(diǎn)、變化趨勢(shì)、和突出問(wèn)題等進(jìn)行匯總、梳理和分析。
根據(jù)報(bào)告，化學(xué)藥臨床試驗(yàn)前10位品種基本為抗腫瘤藥物：其中甲磺酸阿帕替尼片開(kāi)展試驗(yàn)最多，為15項(xiàng)；其次分別為鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液和氟唑帕利膠囊，均為10項(xiàng)。
生物制品開(kāi)展臨床試驗(yàn)的前10位品種主要為治療用生物制品，其中重組人源化抗 PD-1 單克隆抗體注射液開(kāi)展試驗(yàn)數(shù)量最多，為17項(xiàng)，其次分別為阿替利珠單抗注射液和帕博利珠單抗注射液，均為11項(xiàng)；預(yù)防用生物制品涉及2個(gè)品種，分別為新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero 細(xì)胞）和四價(jià)流感病毒裂解疫苗，分別開(kāi)展10項(xiàng)和8項(xiàng)臨床試驗(yàn)。
同時(shí)，從作用靶點(diǎn)來(lái)看，登記臨床試驗(yàn)的藥物品種的前 10 位靶點(diǎn)分別為 PD-1、CYP51A1、VEGFR、PD-L1 等，且品種數(shù)量分別多達(dá) 75 項(xiàng)、53項(xiàng)、50 項(xiàng)、43 項(xiàng)；前 10 位靶點(diǎn)中有 9 個(gè)靶點(diǎn)的藥物適應(yīng)癥領(lǐng)域集中在同一適應(yīng)癥領(lǐng)域，其中 7 個(gè)靶點(diǎn)的藥物品種的適應(yīng)癥超過(guò) 90%的占比集中在抗腫瘤領(lǐng)域。
臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的前10位靶點(diǎn)也主要集中在為PD-1、VEGFR 等，其中 PD-1、VEGFR、PD-L1 等靶點(diǎn)的品種開(kāi)展的臨床試驗(yàn)均超過(guò) 60 多項(xiàng)，PD-1 靶點(diǎn)的臨床試驗(yàn)的數(shù)量將近 100項(xiàng)；另外，6 個(gè)靶點(diǎn)的藥物臨床試驗(yàn)中 I 期的占比均超過(guò) 40%，II 期臨床試驗(yàn)在各靶點(diǎn)中的占比均不高，而 PD-1、VEGFR、PD-L1 等靶點(diǎn)的開(kāi)展的臨床試驗(yàn) III 期均高達(dá) 20 項(xiàng)。
此外，2020 年度 605 項(xiàng)生物制品臨床試驗(yàn)中共有 26 項(xiàng)（4.3%）細(xì)胞/基因治療臨床試驗(yàn)，共涉及 22 個(gè)品種（以受理號(hào)計(jì)），主要以 CD19 靶點(diǎn)為主，其次為干細(xì)胞品種，此外還包含 1 個(gè)基因治療品種。
從2020 年登記的藥物臨床試驗(yàn)總體上看，我國(guó)目前在研藥物靶點(diǎn)和適應(yīng)癥領(lǐng)域分布都較為集中，適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和心血管領(lǐng)域，肺癌適應(yīng)癥大部分為非小細(xì)胞癌，靶點(diǎn)集中度高，同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)激烈。
